آتروفی عضلانی نخاعی (Spinal Muscular Atrophy یا SMA) یکی از بیماری‌های ژنتیکی نادر و پیش‌رونده عصبی-عضلانی است که به دلیل از بین رفتن نورون‌های حرکتی، منجر به ضعف شدید عضلانی و ناتوانی حرکتی می‌شود. خوشبختانه با توسعه داروی نوسینرسن سدیم (Nusinersen Sodium)، امیدهای بسیاری برای بیماران و خانواده‌های آنان ایجاد شده است. نوسینرسن سدیم چیست و چگونه عمل می‌کند؟ نوسینرسن یک داروی بیولوژیک از نوع آنتی‌سنس الیگونوکلئوتید (ASO) است …

ادامه مطلب