علاج الجينات الأكثر أمانًا باستخدام CRISPR والهندسة البيومترية | علاج ضمور العضلات والأمراض المزمنة
وصف ميتا:
أحدث تقنيات العلاج الجيني باستخدام CRISPR والهندسة البيومترية تمهد الطريق لعلاج أكثر أمانًا لضمور العضلات الدوشيني (DMD) والأمراض العضلية الهيكلية المزمنة الأخرى.
دمج تقنية CRISPR والهندسة البيومترية لجعل العلاج الجيني أكثر أمانًا
علاج فقر الدم المنجلي باستخدام CRISPR – نجاح كبير
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) مؤخرًا على استخدام تقنية CRISPR لعلاج فقر الدم المنجلي، وهو مرض وراثي يؤدي إلى تشوه خلايا الدم الحمراء، مما يسبب انسداد تدفق الدم وألمًا شديدًا.
تم تنفيذ العلاج بطريقة ex vivo، أي أنه تم تعديل خلايا المريض في المختبر ثم إعادة زرعها في جسمه.
يقول غونزاليس-فرنانديز، الباحث في هذا المجال:
"كان هذا أول علاج معتمد بتقنية CRISPR، ويمثل إنجازًا كبيرًا لعلاج فقر الدم المنجلي. لكنه تم بالكامل داخل المختبر، مما يتطلب تجهيزات متطورة للغاية."
تحديات العلاج الجيني المباشر باستخدام CRISPR في الأمراض العضلية
لكن استخدام CRISPR مباشرة داخل الجسم يشكل تحديات في بعض الأمراض. على سبيل المثال، في إحدى التجارب السريرية الأخيرة، أدى حقن CRISPR مباشرة في جسم مريض مصاب بضمور العضلات الدوشيني (DMD) إلى استجابة مناعية قاتلة.
يشرح غونزاليس-فرنانديز:
"التحدي هو كيف نجعل هذا العلاج أكثر أمانًا؟ إجابتي هي استخدام الهندسة البيومترية. هذه المواد يمكن أن تساعد في تقديم العلاج بطريقة أكثر دقة وأمانًا."
الهندسة البيومترية: طريق نحو علاجات جينية أكثر أمانًا
الهندسة البيومترية هي تقنية تعتمد على مواد حيوية يمكنها نقل CRISPR إلى الخلايا المصابة بطريقة دقيقة وآمنة، بدلاً من استخدام الفيروسات لنقل التعديلات الجينية. هذه الطريقة قد تقلل من المخاطر المرتبطة بالعلاج الجيني وتقلل من الاستجابات المناعية غير المرغوبة.
"من المشجع أن المجتمع العلمي يقدّر اتجاه أبحاث مختبري، ويدعم نوع العلوم التي أريد تطويرها."
زيادة الوعي بـ CRISPR لتعزيز القبول العام
يُعد نقص الوعي العام أحد العوائق الرئيسية أمام تقبل تقنية CRISPR. تشير الأبحاث إلى أن كثيرًا من الناس يعارضون هذه التقنية ليس بسبب خوفهم منها، بل بسبب قلة فهمهم لكيفية عملها.
برنامج "CRISPR في صندوق" لتثقيف الطلاب
طور غونزاليس-فرنانديز برنامجًا تعليميًا يسمى "CRISPR في صندوق" يهدف إلى تعريف طلاب المدارس الثانوية بأساسيات تعديل الجينات. يتضمن البرنامج تجارب عملية توضح كيفية تعديل الجينات في البكتيريا، مما يساهم في تبسيط هذه التقنية وإثارة الفضول العلمي لدى الطلاب.
شرح CRISPR عبر يوتيوب
كما يدير الباحث قناة على يوتيوب، حيث يشرح فيها مفاهيم الهندسة الوراثية وفسيولوجيا الإنسان بطريقة مبسطة. وكجزء من مشروعه الجديد، سيستخدم هذه القناة لزيادة الوعي حول تقنيات تعديل الجينات وجعل CRISPR أكثر أمانًا.
يقول غونزاليس-فرنانديز:
"الأبحاث أظهرت أن الناس لا يرفضون CRISPR بطبيعتهم، لكنهم يخافون منه بسبب نقص المعرفة. إذا استطعنا توضيح كيفية جعله أكثر أمانًا وكفاءة، فسوف نتمكن في النهاية من زيادة القبول العام لهذه التقنية."
الاستنتاج
موافقة FDA على أول علاج باستخدام CRISPR لعلاج فقر الدم المنجلي يمثل خطوة كبيرة في الطب الجيني. الهندسة البيومترية توفر طريقة أكثر أمانًا لنقل التعديلات الجينية، مما يقلل المخاطر المرتبطة بالعلاج الجيني. التثقيف والوعي العام يمكن أن يلعبا دورًا كبيرًا في قبول تقنية CRISPR.
هل يمكن أن يكون CRISPR حلاً لمزيد من الأمراض في المستقبل؟ شارك رأيك في التعليقات!
