۱۰ مرکز با بیشترین تجربه در ژندرمانی CRISPR، Base Editing، و Lentiviral. چین با ۶ مرکز از ۱۰ مرکز اصلی — بیشترین تعداد کارآزمایی CRISPR را دارد.
* بر اساس ۱۰ مرکز اصلی ژندرمانی — ClinicalTrials.gov، می ۲۰۲۶. انگلستان و اسپانیا هر کدام ۱ مرکز (۱۰٪).
| رتبه | مرکز | کشور | کارآزمایی | تخصص | فناوری |
|---|---|---|---|---|---|
| ۱ | LU DAO PEI Hospital | چین | ۲۰+ | تالاسمی، داسیشکل | CRISPR-Cas9 |
| ۲ | Fudan University Shanghai Cancer Center | چین | ۲۰+ | Base Editing، سرطان | Base Editing |
| ۳ | Boao Super Hospital | چین | ۱۸+ | دسترسی به نسل جدید* | CRISPR |
| ۴ | Boston Children's Hospital | آمریکا | ۱۲+ | Casgevy (داسیشکل) | CRISPR-Cas9 |
| ۵ | Peking University Cancer Hospital | چین | ۱۰+ | CAR-T CRISPR | CRISPR |
| ۶ | Great Ormond Street Hospital | انگلیس | ۸+ | Casgevy کودکان | CRISPR-Cas9 |
| ۷ | Guangzhou Medical University | چین | ۸+ | تالاسمی، هموفیلی | CRISPR |
| ۸ | Tianjin Medical University | چین | ۶+ | ژندرمانی سرطان | CRISPR |
| ۹ | Stanford Medicine | آمریکا | ۵+ | Base Editing | Base Editing |
| ۱۰ | Hospital Universitario La Paz | اسپانیا | ۴+ | Casgevy اروپا | CRISPR-Cas9 |
* رتبهبندی بر اساس تعداد کارآزماییهای بالینی ژندرمانی ثبتشده در ClinicalTrials.gov (می ۲۰۲۶).
* Boao: دسترسی به درمانهای ژندرمانی در مرحله کارآزمایی تحت قوانین منطقه ویژه پزشکی.
* Casgevy (exagamglogene autotemcel): اولین ژندرمانی CRISPR با تأیید FDA (دسامبر ۲۰۲۳) و EMA (فوریه ۲۰۲۴) برای داسیشکل و تالاسمی بتا.
CRISPR-Cas9: برش کامل DNA و جایگزینی ژن معیوب — مناسب برای تالاسمی، داسیشکل (Casgevy). روشی قویتر با سابقه کارآزمایی بیشتر. خطر off-target با روشهای پیشرفته غربالگری کنترل میشود.
Base Editing: ویرایش نقطهای DNA بدون برش کامل — دقیقتر اما محدود به جهشهای تکنوکلئوتیدی. مناسب برای SMA، دیستروفی دوشن، و برخی سرطانها. فناوری جدیدتر با کارآزماییهای کمتر.
⚠️ انتخاب روش ژندرمانی نیازمند مشاوره با متخصص ژنتیک بالینی و بررسی جهش ژنتیکی خاص بیمار است — این یک تصمیم پزشکی پیچیده است که باید توسط تیم درمانی مرکز مربوطه گرفته شود.
بله — Casgevy (exagamglogene autotemcel) اولین ژندرمانی مبتنی بر CRISPR است که تأییدیه FDA (دسامبر ۲۰۲۳) و EMA (فوریه ۲۰۲۴) را برای کمخونی داسیشکل (SCD) و تالاسمی بتا وابسته به تزریق خون (TDT) دریافت کرد. سایر ژندرمانیهای CRISPR عمدتاً در مرحله کارآزمایی بالینی هستند.
CRISPR-Cas9: DNA را برش کامل میزند و ژن معیوب را غیرفعال یا جایگزین میکند — مناسب برای بیماریهایی که نیاز به حذف ژن دارند (مانند تالاسمی، داسیشکل). Base Editing: DNA را بدون برش و با تغییر یک نوکلئوتید ویرایش میکند — دقیقتر اما فقط برای جهشهای نقطهای مناسب است. انتخاب روش بستگی به نوع جهش ژنتیکی بیمار دارد و توسط متخصص ژنتیک تعیین میشود.
دلایل تفاوت هزینه (حدود ۷۰-۷۵٪ کمتر): ۱) هزینههای تولید و نیروی کار در چین پایینتر است. ۲) رقابت بیشتر — ۶ مرکز اصلی در چین فعال هستند. ۳) Casgevy در آمریکا توسط Vertex/CRISPR Therapeutics با قیمت $۲.۲ میلیون عرضه میشود — در چین، مراکز متعدد نسخههای داخلی CRISPR را با هزینه کمتر ارائه میدهند. توجه: هزینه نهایی پس از تحلیل پرونده اعلام میشود و نتایج درمانی قابل مقایسه مستقیم نیستند.
ژندرمانی در حال حاضر برای بیماریهای مونوژنیک (تکژنی) مانند تالاسمی بتا، کمخونی داسیشکل، SMA، دیستروفی دوشن، هموفیلی، و برخی سرطانها در دست بررسی است. ضروری است که جهش ژنتیکی شما توسط متخصص ژنتیک بالینی تأیید شود و مرکز درمانی Eligibility شما را بررسی کند. CartCellTherapy میتواند درخواست شما را به مراکز درمانی ارسال کند — اما توصیه پزشکی ارائه نمیدهد.
درخواست خود را ثبت کنید — مراکز درمانی پرونده شما را ارزیابی میکنند.
CartCellTherapy یک هاب توزیع درخواست تماس است — ما توصیه پزشکی یا مشاوره ژنتیک ارائه نمیدهیم. ثبت درخواست رایگان و بدون تعهد است.
📞 درخواست تماس از مراکز درمانی