مقدمه
درمان‌های نوین ژن‌درمانی برای کودکان مبتلا به بیماری‌های نادر، با راه‌اندازی مرکز جدیدی توسط بنیاد چان زاکربرگ و مؤسسه ژنومیک نوآورانه، وارد مرحله‌ای تازه شده‌اند. این ابتکار بزرگ، نویدبخش آینده‌ای روشن برای خانواده‌هایی‌ست که پیش از این امیدی به درمان بیماری فرزندشان نداشتند.
تأسیس مرکز درمان‌های CRISPR کودکان
در تاریخ ۸ ژوئیه ۲۰۲۵، بنیاد Chan Zuckerberg Initiative (CZI) به همراه Innovative Genomics Institute (IGI)، تأسیس مرکز «درمان‌های CRISPR کودکان» را اعلام کردند. این مرکز با هدف توسعه درمان‌های ژنتیکی آنی و شخصی‌سازی‌شده برای کودکان مبتلا به بیماری‌های نادر، کار خود را آغاز کرده است.
این مرکز در همکاری بین دانشگاه‌های کالیفرنیا (UC Berkeley و UCSF) فعالیت می‌کند و از پتانسیل‌های بی‌نظیر فناوری CRISPR برای درمان بیماری‌هایی نظیر نقایص ایمنی مادرزادی و اختلالات متابولیک استفاده خواهد کرد.
نخستین موفقیت درمانی: پرونده نوزاد KJ
درمان موفقیت‌آمیز نوزادی به نام «KJ» با بیماری متابولیک بسیار نادر، نقطه عطفی در پزشکی نوین محسوب می‌شود. او با استفاده از نخستین ژن‌درمانی کاملاً شخصی‌سازی‌شده و مبتنی بر CRISPR، با موفقیت درمان شد.
در این پروژه، مؤسسه IGI با همکاری دانشگاه پنسیلوانیا، بیمارستان کودکان فیلادلفیا و شرکت Danaher (و زیرمجموعه‌هایش: Aldevron و IDT) نقش محوری داشتند. این مدل درمانی، چارچوبی قابل تکرار برای درمان‌های آینده فراهم کرد.
اهداف کوتاه‌مدت و بلندمدت مرکز
مرکز درمان‌های CRISPR کودکان در ابتدا قصد دارد درمان‌هایی برای هشت بیمار مبتلا به بیماری‌های فوق‌العاده نادر توسعه دهد. هدف نهایی، ایجاد یک فرایند استاندارد و جهانی برای ارائه درمان‌های آنی مبتنی بر CRISPR است.
"ما یک درمان را برای یک کودک ممکن ساختیم. اکنون می‌خواهیم این را به هزاران کودک گسترش دهیم." — جنیفر دودنا
تعهد بنیاد چان زاکربرگ
دکتر پریسیلا چان، پزشک و هم‌بنیان‌گذار CZI، با تأکید بر سابقه کاری خود در UCSF، از اهمیت این پروژه برای والدین کودکان بیمار گفت.
CZI پیش‌تر از جوامع بیماران نادر از طریق پروژه Rare As One حمایت کرده بود و این مرکز را ادامه‌ای بر همان تعهد می‌داند.
همکاری علمی گسترده
مدیر مرکز: دکتر فئودور اورنوف (UC Berkeley)
متخصصان UCSF: دکتر کریس دووراک، جنیفر پاک، ایرین چانگ، برایان شای
شرکت‌های مشارکت‌کننده: IDT، Aldevron، Cytiva
این همکاری باعث ایجاد زیرساخت کامل شامل تولید، آزمون ایمنی، تنظیم مقررات و کاربرد بالینی تنها طی ۳ سال شده است.
انتقال دانش و شفافیت علمی
مرکز متعهد است که داده‌های مطالعات، مدارک نظارتی و نتایج بالینی را — با رعایت محرمانگی — در اختیار سایر مراکز آکادمیک ایالات متحده قرار دهد تا درمان‌های مشابه توسعه یابند.
همچنین، IGI و CZI با بیماران و سازمان‌های مردمی همکاری می‌کنند تا راه‌حل‌هایی برای در دسترس بودن و مقرون‌به‌صرفه شدن درمان‌های CRISPR بیابند.
نتیجه‌گیری
این مرکز نقطه اتصال علم، نوآوری و انسان‌دوستی است. اگر موفق شود، می‌تواند مدل جهانی برای درمان بیماری‌هایی باشد که تاکنون بدون درمان باقی مانده‌اند.
سوالات متداول
???? آیا این درمان‌ها در ایران نیز در دسترس‌اند؟
فعلاً خیر، اما با پیشرفت پروژه‌های بین‌المللی و مشارکت جهانی، احتمال انتقال دانش و فناوری در آینده وجود دارد.
???? آیا هزینه درمان مشخص شده است؟
CZI و IGI به دنبال کاهش هزینه‌ها و توسعه مدل‌هایی هستند که برای کودکان در سراسر جهان مقرون‌به‌صرفه باشد.
???? اگر شما هم به دنبال دسترسی به نوآورانه‌ترین درمان‌های ژنتیکی در جهان هستید، با ما تماس بگیرید. ما شما را با پیشرفته‌ترین مراکز درمانی جهان متصل می‌کنیم.
