سربرگ حرفه‌ای - کارتی‌سل‌درمانی

برای تجربه بهتر، لطفاً موبایل خود را به حالت عمودی (پرتره) تغییر دهید

Please rotate your device to portrait mode for better experience

ایران: ۰۹۳۵۶۴۹۳۷۵۶ چین: ۰۰۸۶۱۸۶۱۱۷۴۱۶۱۳ info@cartcelltherapy.ir
CancerCareE
درمان CAR-T برای نوروبلاستوما | CartCellTherapy.ir

درمان CAR-T برای نوروبلاستوما: از آزمایشگاه تا بهبودی ۱۸+ ساله

تنها منبع جامع فارسی‌زبان با داده‌های بالینی به‌روز، نتایج پایدار و مراکز جهانی پیشرو

مقدمه: انقلاب در درمان تومورهای جامد کودکان

درمان CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell) برای نوروبلاستوما یکی از پیشرفته‌ترین رویکردهای ایمونوتراپی در انکولوژی کودکان است. در این روش، سلول‌های T بیمار به صورت ژنتیکی اصلاح می‌شوند تا پروتئین GD2 — که در بیش از ۹۵٪ سلول‌های نوروبلاستوما بیان می‌شود — را به طور اختصاصی شناسایی و نابود کنند.

کارآزمایی‌های بالینی اولیه (۲۰۰۴–۲۰۰۹) در Memorial Sloan Kettering Cancer Center نشان داد که این درمان نه تنها ایمن است، بلکه در برخی بیماران منجر به بهبودی کامل بیش از ۱۸ سال شده است — طولانی‌ترین دوره بهبودی ثبت‌شده در تاریخ CAR-T.

نکته کلیدی: در حالی که نرخ عود در نوروبلاستومای پرخطر بیش از ۵۰٪ است، CAR-T در موارد مقاوم به درمان، پاسخ پایدار در زیرمجموعه‌ای از بیماران ایجاد کرده است.

دستاوردها و نقاط عطف بالینی

سال مرکز نتایج کلیدی مدت پیگیری
۲۰۰۴–۲۰۰۹ MSKCC, USA ایمنی تأیید شد؛ ۳ بیمار در بهبودی کامل ۱۸+ سال
۲۰۲۱–۲۰۲۳ Bambino Gesù, Italy GD2-CART01: کاهش تومور در ۶۵٪ بیماران مقاوم ۲۴ ماه
۲۰۲۴ NCI, USA نسل چهارم CAR با IL-15: ماندگاری بیش از ۱۲ ماه در حال پیگیری

شرایط واجد شرایط بودن فاز ۱/۲

  • تشخیص تأییدشده نوروبلاستومای GD2+
  • عود یا مقاوم به درمان استاندارد (شیمی‌درمانی، MIBG، anti-GD2 mAb)
  • عملکرد مناسب اندام‌ها (LVEF ≥ ۴۵٪، CrCl ≥ ۶۰)
  • عدم وجود عفونت فعال (HBV, HCV, HIV)
  • سن: ۱ تا ۳۰ سال
  • امکان جمع‌آوری ≥ ۱×۱۰۸ سلول T
مدت درمان: ۸–۱۲ هفته (جمع‌آوری → تولید → لنفودپلتینگ → تزریق)

موانع مطلق دریافت درمان خطر بالا

  • عفونت فعال کنترل‌نشده
  • نارسایی شدید قلبی (LVEF < ۴۰٪)
  • نقص ایمنی مادرزادی شدید
  • بیماری خودایمنی فعال نیازمند ایمونوساپرسانت
  • متاستاز CNS علامت‌دار بدون کنترل

کارآزمایی GD2-CART01: جزئیات فنی و نتایج

طراحی CAR

سازه: scFv ضد-GD2 + دامنه‌های هزینه‌ای CD28 + 4-1BB + CD3ζ

نتایج فاز ۱ (n=۲۷)

  • ORR: ۶۳٪ (۱۷/۲۷)
  • CR: ۳۳٪ (۹/۲۷)
  • PFS در ۲۴ ماه: ۴۱٪
  • CRS درجه ۳+: ۱۱٪ (قابل مدیریت با tocilizumab)
نوآوری: استفاده از iCasp9 suicide gene برای کنترل ایمنی

مراکز پیشرو جهانی در CAR-T نوروبلاستوما

مرکز کشور تخصص کلیدی هزینه تقریبی
Memorial Sloan Kettering USA طولانی‌ترین پیگیری (۱۸+ سال) $۴۵۰,۰۰۰–۶۰۰,۰۰۰
Bambino Gesù Italy GD2-CART01, EU-approved GMP €۳۲۰,۰۰۰
MIBS Proton Center Russia ترکیب CAR-T + پروتون‌تراپی $۱۲۰,۰۰۰–۱۸۰,۰۰۰
Beijing Lu Daopei China هزینه پایین، تولید سریع $۸۰,۰۰۰–۱۲۰,۰۰۰

آینده: نسل‌های بعدی CAR-T

  • Armored CARs: ترشح IL-15/IL-18 برای بقای طولانی
  • Dual-targeting: GD2 + B7-H3 برای جلوگیری از فرار آنتی‌ژنی
  • Allogeneic CAR-NK: محصول آماده مصرف، بدون GVHD
  • In vivo CAR generation: نانوذرات mRNA برای تولید مستقیم در بدن

برای مشاوره تخصصی و ارزیابی واجد شرایط بودن:

📧 consult@cartcelltherapy.ir