برای تجربه بهتر، لطفاً موبایل خود را به حالت عمودی (پرتره) تغییر دهید
Please rotate your device to portrait mode for better experience
در دهه‌ی اخیر، ژن‌درمانی از یک رؤیای علمی به واقعیتی بالینی تبدیل شده است. این فناوری با اصلاح یا جایگزینی ژن‌های معیوب در سلول‌های بدن، امکان درمان قطعی بسیاری از بیماری‌های ژنتیکی را فراهم کرده است.
امروز، ژن‌درمانی نه‌تنها در درمان تالاسمی، کم‌خونی داسی‌شکل و دیستروفی عضلانی به موفقیت‌های چشمگیری دست یافته، بلکه در حال گشودن راه‌هایی نو برای درمان سرطان، بیماری‌های عصبی و حتی بیماری‌های خودایمنی است.
ژن‌درمانی شامل وارد کردن نسخه‌ی سالمی از یک ژن به سلول‌های بیمار یا ویرایش دقیق DNA آن‌ها با فناوری‌هایی مانند CRISPR-Cas9، Base Editing و Prime Editing است.
| نوع ژن‌درمانی | توضیح | کاربرد بالینی |
|---|---|---|
| درون‌تنی (In Vivo) | تزریق مستقیم ژن یا ناقل ویروسی به بدن | درمان بیماری‌های عضلانی و کبدی |
| برون‌تنی (Ex Vivo) | استخراج سلول‌های بنیادی، اصلاح ژنتیکی در آزمایشگاه و تزریق مجدد | تالاسمی، کم‌خونی داسی‌شکل |
| سال | دستاورد کلیدی | توضیح علمی |
|---|---|---|
| 2023 | تأیید نخستین ژن‌درمانی CRISPR برای بیماران کم‌خونی داسی‌شکل و تالاسمی توسط FDA | درمان با فناوری Exa-cel (Vertex & CRISPR Therapeutics) |
| 2024 | آغاز فاز بالینی ژن‌درمانی دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) در آمریکا و ژاپن | استفاده از AAV به‌عنوان ناقل ژنی برای رساندن دیستروفین میکرو |
| 2025 | توسعه روش‌های Prime Editing برای اصلاح مستقیم DNA بدون شکست دو رشته‌ای | افزایش ایمنی، کاهش جهش‌های ناخواسته، و دقت درمانی بالا |
بیماری‌های خونی مانند تالاسمی و کم‌خونی داسی‌شکل از نخستین اهداف ژن‌درمانی بوده‌اند. در این بیماران، ژن معیوب هموگلوبین باعث تولید سلول‌های خونی ناقص می‌شود.
درمان جدید شامل استخراج سلول‌های بنیادی خون‌ساز، ویرایش آن‌ها با CRISPR-Cas9 و بازگرداندن سلول‌های سالم به بدن بیمار است.
نتایج بالینی تا ۲۰۲۵ نشان داده است که:
دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) یکی از مخرب‌ترین بیماری‌های ژنتیکی در کودکان است.
درمان‌های نوین با استفاده از ناقل‌های ویروسی AAV، نسخه‌ای کوتاه‌شده اما فعال از ژن دیستروفین را به سلول‌های عضلانی منتقل می‌کنند.
نتایج اولیه فاز ۲ بالینی نشان می‌دهد:
| فناوری | دقت ویرایش | ایمنی ژنی | کاربرد اصلی | وضعیت بالینی ۲۰۲۵ |
|---|---|---|---|---|
| CRISPR-Cas9 | بالا | متوسط (احتمال off-target) | تالاسمی، داسی‌شکل | تأیید FDA |
| Base Editing | بسیار بالا | بسیار ایمن | بیماری‌های متابولیک | فاز بالینی ۲ |
| Prime Editing | فوق‌العاده بالا | بدون شکست DNA | دیستروفی و سرطان‌های ژنتیکی | فاز آزمایشی |
| کشور | مرکز | تخصص اصلی | توضیح |
|---|---|---|---|
| آمریکا | Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP) | درمان تالاسمی و داسی‌شکل | اولین بیمارستان تأییدشده FDA برای درمان Exa-cel |
| بریتانیا | Oxford Gene Therapy Institute | دیستروفی عضلانی | توسعه ناقل‌های جدید AAV |
| فرانسه | Genethon Paris | بیماری‌های ژنتیکی نادر | پیشگام در ژن‌درمانی ارثی |
| چین | Lu Daopei Hospital | ژن‌درمانی و سلول‌درمانی | ترکیب ژن‌درمانی با سلول‌های بنیادی برای خون و عضله |
| ایران | دانشگاه علوم پزشکی شیراز | تحقیقات تالاسمی | در حال توسعه فاز بالینی ژن‌درمانی ملی |
تا سال ۲۰۳۰، انتظار می‌رود بیش از ۵۰ بیماری ژنتیکی قابل درمان با ژن‌درمانی شوند.
هم‌اکنون بیش از ۲۵۰ کارآزمایی بالینی فعال در سراسر جهان در حال انجام است.
ترکیب ژن‌درمانی با سلول‌درمانی (Stem Cell Therapy)، فصل تازه‌ای از درمان‌های ترکیبی را رقم خواهد زد که می‌تواند درمان قطعی بسیاری از بیماری‌های غیرقابل علاج را ممکن کند.
ژن‌درمانی دیگر یک رویا نیست؛ بلکه واقعیتی بالینی است که هر روز گسترده‌تر می‌شود.
از تالاسمی و کم‌خونی داسی‌شکل گرفته تا دیستروفی عضلانی و سرطان، این فناوری مرزهای درمان را بازتعریف کرده است.