گاتیستوبارت (Gotistobart) که با نام‌های علمی BNT316 و ONC-392 نیز شناخته می‌شود، یک آنتی‌بادی مونوکلونال نسل جدید است که علیه پروتئین CTLA-4 عمل می‌کند. این داروی انقلابی، حاصل همکاری مشترک شرکت زیست‌فناوری آلمانی BioNTech و شرکت آمریکایی OncoC4 است. نتایج خیره‌کننده کارآزمایی بالینی فاز ۳ با نام PRESERVE-003 برای بیماران مبتلا به سرطان ریه غیرکوچک سلول اسکواموس (sqNSCLC) پیشرفته که به درمان‌های خط اول مقاوم شده‌اند، امیدهای تازه‌ای در انکولوژی ایجاد کرده است.

مکانیسم عمل هوشمندانه و برتری متمایز

برخلاف داروهای قدیمی ضد CTLA-4 مانند ایپیلیموماب، گاتیستوبارت از یک مکانیسم pH-حساس و انتخابی بهره می‌برد. این دارو به طور خاص، مولکول CTLA-4 را روی سطح سلول‌های T تنظیمی (Tregs) هدف قرار می‌دهد. Tregs نقش مهار پاسخ ایمنی علیه تومور را دارند. گاتیستوبارت با حفظ CTLA-4 بر روی این سلول‌ها در محیط اسیدی میکروتومور، باعث حذف انتخابی Tregهای موجود در تومور می‌شود. این کار، بدون نابودی گسترده سلول‌های T مفید در سایر نقاط بدن، سیستم ایمنی را به طور قدرتمندی برای حمله به سلول‌های سرطانی فعال می‌کند.

نتایج بالینی متحول‌کننده: کارآزمایی PRESERVE-003

داده‌های این مطالعه فاز ۳ که در کنفرانس معتبر IASLC 2025 ارائه شد، برتری واضح گاتیستوبارت را ثابت کرد:

شاخص عملکرد	گاتیستوبارت	دوکتاکسل (شیمی‌درمانی استاندارد)	نتیجه
میانگین بقای کلی (OS)	بیش از ۱۵ ماه	حدود ۱۰ ماه	افزایش قابل توجه
نرخ بقای ۱۲ ماهه	۶۳٪	۳۳٪	تقریباً دو برابر شدن
عوارض جانبی درجه ≥۳	۴۲٪	۴۹٪	پروفایل ایمنی مطلوب‌تر
نیاز به شیمی‌درمانی	خیر	بله	بهبود کیفیت زندگی

این نتایج، گاتیستوبارت را به یک گزینه درمانی برتر برای بیماران مبتلا به sqNSCLC پیشرفته که پس از درمان با مهارکننده‌های PD-1 و پلاتین، بیماری آن‌ها پیشرفت کرده است، تبدیل می‌کند. این دارو برای اولین بار یک گزینه ایمنی‌درمانی مؤثر و بدون شیمی‌درمانی را در این مرحله از بیماری ارائه می‌دهد.

وضعیت نظارتی و توسعه جهانی

گاتیستوبارت به دلیل پتانسیل بالای خود، چندین designation مهم نظارتی دریافت کرده است:

• Fast Track Designation از سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA)
• Breakthrough Therapy Designation از سازمان دارویی چین (NMPA)
• Orphan Drug Designation برای سرطان ریه در ایالات متحده و اتحادیه اروپا

کارآزمایی‌های بالینی فاز ۳ این دارو هم‌اکنون در بیش از ۱۶۰ مرکز پزشکی در ایالات متحده، اروپا و آسیا در حال انجام است و روند بررسی برای دریافت تاییدیه نهایی (تصویب) به سرعت پیش می‌رود.

 

دسترسی برای بیماران ایرانی: مسیری روشن

برای بیماران ایرانی که به دنبال دسترسی به پیشرفته‌ترین درمان‌های سرطان در سطح جهانی هستند، شرکت در این کارآزمایی‌های بالینی بین‌المللی یا دریافت درمان در مراکز پیشرو، یک گزینه واقعی است. سایت cartcelltherapy.ir به عنوان یک پلتفرم تخصصی، با تمرکز بر تسهیل اعزام بیماران به مراکز معتبر جهانی همکار (مانند مراکز همکار BioNTech)، می‌تواند راهنمای جامعی برای این مسیر باشد.