مقدمه درمان‌های نوین ژن‌درمانی برای کودکان مبتلا به بیماری‌های نادر، با راه‌اندازی مرکز جدیدی توسط بنیاد چان زاکربرگ و مؤسسه ژنومیک نوآورانه، وارد مرحله‌ای تازه شده‌اند. این ابتکار بزرگ، نویدبخش آینده‌ای روشن برای خانواده‌هایی‌ست که پیش از این امیدی به درمان بیماری فرزندشان نداشتند. تأسیس مرکز درمان‌های CRISPR کودکان در تاریخ ۸ ژوئیه ۲۰۲۵، بنیاد Chan Zuckerberg Initiative (CZI) به همراه Innovative Genomics Institute (IGI)، تأسیس مرکز «درمان‌های CRISPR کودکان» …

ادامه مطلب

  آینده پزشکی ژنتیک از شرق آغاز شده است ژن‌درمانی با روش نوین CRISPR/Cas9 یکی از پیشرفته‌ترین دستاوردهای پزشکی مدرن است که مسیر درمان بیماری‌های ژنتیکی را متحول کرده است. در این زمینه، چین با سرمایه‌گذاری گسترده و توسعه زیرساخت‌های پیشرفته، گام‌های بلندی برداشته و اکنون در خط مقدم ژن‌درمانی جهان قرار دارد. ظهور تکنولوژی CRISPR/Cas9 در ژن‌درمانی تکنولوژی CRISPR/Cas9 که ابتدا به عنوان یک سیستم دفاعی در باکتری‌ها کشف …

ادامه مطلب

ویرایش ژن CRISPR-Cas9 به عنوان یک انقلاب در پزشکی دقیق شناخته می‌شود، اما استفاده از آن درون بدن انسان (In Vivo) با چالش‌های ایمنی مواجه است. سیستم ایمنی ذاتی و اکتسابی ممکن است اجزای CRISPR مانند پروتئین Cas9 (منشأ باکتریایی) را به عنوان عامل خارجی شناسایی کرده و پاسخ التهابی ایجاد کند. این پاسخ نه تنها کارایی درمان را کاهش می‌دهد، بلکه ممکن است عوارض جانبی خطرناکی به همراه داشته باشد. در این مقاله، به بررسی راهکارهای نوین برای فرار از سیستم ایمنی، افزایش ایمنی و اثربخشی CRISPR درون تنی می‌پردازیم.

ادامه مطلب

علاج الجينات الأكثر أمانًا باستخدام CRISPR والهندسة البيومترية | علاج ضمور العضلات والأمراض المزمنة وصف ميتا: أحدث تقنيات العلاج الجيني باستخدام CRISPR والهندسة البيومترية تمهد الطريق لعلاج أكثر أمانًا لضمور العضلات الدوشيني (DMD) والأمراض العضلية الهيكلية المزمنة الأخرى. دمج تقنية CRISPR والهندسة البيومترية لجعل العلاج الجيني أكثر أمانًا علاج فقر الدم المنجلي باستخدام CRISPR – نجاح كبير وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) مؤخرًا على استخدام تقنية CRISPR لعلاج فقر …

ادامه مطلب

بررسی جدیدترین روش‌های ژن‌درمانی ایمن با استفاده از فناوری CRISPR و بیومتریال‌ها؛ گامی نو در درمان دیستروفی عضلانی و کنترل بیماری‌های مزمن.

ادامه مطلب

در ژوئیه ۲۰۲۴، بیمار لائوسی مبتلا به بتا تالاسمی در چین با استفاده از فناوری ویرایش ژن CS-101 تحت درمان موفقیت‌آمیز قرار گرفت. این نخستین درمان خارجی با همکاری Correctseq و بیمارستان دانشگاه گوانگشی است.

ادامه مطلب

"کشف کنید چگونه Hemo-cel، یک درمان ژنتیکی پیشرفته، می‌تواند بیماری سلول داسی شکل و تالاسمی را درمان کند و نیاز به انتقال خون را از بین ببرد."

ادامه مطلب

      ژن درمانی برای کم خونی داسی شکل با هدف قرار دادن علت اصلی بیماری راه حلی امیدوارکننده ارائه می دهد. این درمان نوآورانه شامل اصلاح کد ژنتیکی بیمار برای اصلاح ژن معیوب هموگلوبین مسئول این بیماری است. هدف ژن درمانی با معرفی ژن‌های عملکردی یا ویرایش ژن‌های موجود، تولید گلبول‌های قرمز سالم است که به طور بالقوه درمانی طولانی‌مدت و بهبود کیفیت زندگی بیماران را فراهم می‌کند. …

ادامه مطلب

        ژن درمانی برای تالاسمی یک درمان پیشگامانه است که ریشه های ژنتیکی این بیماری را هدف قرار می دهد. هدف ژن درمانی با معرفی نسخه های عملکردی ژن بتاگلوبین به سلول های بنیادی بیمار، اصلاح نقص ژنتیکی زمینه ای است. این رویکرد نوآورانه نتایج امیدوارکننده‌ای را نشان داده است و یک درمان بالقوه و بهبود کیفیت زندگی را برای بیماران مبتلا به تالاسمی، یک اختلال خونی …

ادامه مطلب

          تاییدیه FDA سازمان غذا و داروی ایالات متحده مجوز Lenmeldy (atidarsagene autotemcel) را صادر کرده است. FDA این ژن درمانی را به عنوان اولین در نوع خود برای درمان کودکان مبتلا به لوکودیستروفی متاکروماتیک متاکروماتیک زودرس نوجوانی پیش علامتی، زودرس نوجوانی پیش علامتی، یا لوکودیستروفی متاکروماتیک زودرس نوجوانی با علائم اولیه تایید کرده است.   لوکودیستروفی متاکروماتیک (MLD) لوکودیستروفی متاکروماتیک یک اختلال ارثی ناشایع و …

ادامه مطلب