موفقیت درمان CS-101 شرکت CorrectSequence Therapeutics در درمان بتا تالاسمی
درمان یک بیمار لائوسی مبتلا به بتا تالاسمی در چین
در تاریخ ۲۰ ژوئیه ۲۰۲۴، شرکت CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd. (Correctseq) موفقیت خود را در درمان بتا تالاسمی وابسته به انتقال خون با استفاده از روش ویرایش ژن CS-101 اعلام کرد. این شرکت با همکاری بیمارستان وابسته اول دانشگاه پزشکی گوانگشی اولین بیمار خارجی مبتلا به بتا تالاسمی را در یک کارآزمایی بالینی تحت درمان قرار داد.
این بیمار که از لائوس بود، پس از درمان، بیش از دو ماه بدون نیاز به انتقال خون زندگی کرده و سطح هموگلوبین او به بالای ۱۲۰ گرم در لیتر رسیده است. این موفقیت به بیمار اجازه داده تا زندگی عادی خود را از سر بگیرد و نشان‌دهنده پتانسیل بالای CS-101 در درمان بیماران مبتلا به این بیماری است.
نقطه عطفی در تاریخ درمان‌های ژنتیکی در چین
این پیشرفت، اولین مورد ثبت‌شده از درمان بالینی یک بیمار خارجی با استفاده از ویرایش ژن در چین محسوب می‌شود. در کارآزمایی بالینی CS-101، چندین بیمار مبتلا به بتا تالاسمی وابسته به انتقال خون تحت درمان قرار گرفته‌اند و همگی توانسته‌اند وابستگی خود به انتقال خون را از بین ببرند. در برخی موارد، بیماران بیش از هشت ماه بدون نیاز به انتقال خون زندگی کرده‌اند، که این امر نشان‌دهنده پتانسیل بالای این درمان است.
چگونه CS-101 کار می‌کند؟
CS-101 بر اساس فناوری ویرایشگر پایه ترانسفورماتور (tBE) کار می‌کند. این روش شامل مراحل زیر است:
جمع‌آوری سلول‌های بنیادی خون‌ساز بیمار
استفاده از فناوری ویرایش ژن tBE برای اصلاح DNA در ناحیه پروموتر ژن HBG1/2
فعال‌سازی بیان γ-globin، که منجر به تولید هموگلوبین جنینی عملکردی (HbF) می‌شود
بازگرداندن سلول‌های بنیادی اصلاح‌شده به بدن بیمار، که تولید مداوم سلول‌های خونی با هموگلوبین عملکردی را ممکن می‌سازد
این روش، نیاز به انتقال خون مکرر را از بین می‌برد و یک گام بزرگ در درمان بتا تالاسمی وابسته به انتقال خون به شمار می‌رود.
مزایای CS-101 در مقایسه با روش‌های سنتی
CS-101 در مقایسه با روش‌های سنتی مانند انتقال خون مکرر و پیوند سلول‌های بنیادی خون‌ساز آلوژنیک دارای چندین مزیت کلیدی است:
زمان آماده‌سازی کوتاه‌تر: فرایند درمانی سریع‌تر از روش‌های معمول است.
عدم نیاز به اهداکننده: از سلول‌های بنیادی خود بیمار استفاده می‌شود.
درمان مادام‌العمر: بیمار با یک درمان واحد، احتمالاً به بهبودی دائمی دست خواهد یافت.
ایمنی بالاتر: فاقد خطرات مرتبط با حذف قطعات بزرگ DNA، جابجایی کروموزومی یا جهش‌های خارج از هدف است.
امید جدید برای بیماران در سراسر جهان
اختلالات هموگلوبین، از جمله بتا تالاسمی، در بسیاری از نقاط جهان شیوع بالایی دارند:
چین: حدود ۳۰ میلیون نفر حامل ژن تالاسمی هستند و ۳۰۰,۰۰۰ بیمار به نوع شدید یا متوسط آن مبتلا هستند.
جنوب شرق آسیا: حدود ۳۰۰ میلیون نفر حامل ژن جهش‌یافته تالاسمی هستند، که ۴۴.۶٪ از جمعیت منطقه را شامل می‌شود.
جهان: سالانه حدود ۳۰۰,۰۰۰ نوزاد با اختلال سلول داسی شکل (SCD) متولد می‌شوند.
کارآزمایی بالینی CS-101 در درمان بتا تالاسمی به سرعت در حال پیشرفت است و برنامه‌هایی برای آزمایش آن در درمان بیماری سلول داسی شکل (SCD) نیز در دست اقدام است.
درباره CorrectSequence Therapeutics
شرکت CorrectSequence Therapeutics (Correctseq) یک شرکت بیوتکنولوژی پیشرو است که با استفاده از فناوری اختصاصی خود، ویرایشگر پایه ترانسفورماتور (tBE)، به توسعه درمان‌های نسل بعدی ویرایش ژن می‌پردازد. نامزد اصلی این شرکت، CS-101، تأییدیه IND را از سازمان ملی محصولات پزشکی چین (NMPA) دریافت کرده و داده‌های بالینی موفقیت چشمگیر آن را اثبات کرده‌اند.
این پیشرفت، گامی بزرگ در جهت درمان قطعی بیماران مبتلا به بتا تالاسمی و سایر اختلالات هموگلوبین محسوب می‌شود و می‌تواند زندگی میلیون‌ها نفر را در سراسر جهان تغییر دهد.
