جدیدترین روش‌های ژن‌درمانی با استفاده از CRISPR و بیومتریال‌ها، راهی ایمن‌تر برای درمان دیستروفی عضلانی (DMD) و سایر بیماری‌های مزمن اسکلتی-عضلانی فراهم می‌کنند.
ترکیب فناوری CRISPR و مهندسی بیومتریال برای ژن‌درمانی ایمن‌تر
درمان کم‌خونی داسی‌شکل با CRISPR – یک موفقیت بزرگ
سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) اخیراً استفاده از فناوری ویرایش ژن CRISPR را برای درمان کم‌خونی داسی‌شکل تأیید کرده است. این بیماری ژنتیکی باعث تغییر شکل گلبول‌های قرمز، انسداد جریان خون و درد شدید می‌شود.
درمان جدید با روش ex vivo انجام شد، به این صورت که ابتدا سلول‌های بیمار در آزمایشگاه اصلاح و سپس دوباره به بدن او منتقل شدند.
"این اولین درمان تأیید شده با CRISPR بود و یک موفقیت بزرگ برای کم‌خونی داسی‌شکل محسوب می‌شود،" می‌گوید گونزالس-فرناندز، پژوهشگر این حوزه. "اما این روش نیاز به تجهیزات آزمایشگاهی پیشرفته دارد."
چالش‌های ژن‌درمانی مستقیم با CRISPR در بیماری‌های عضلانی
اما در برخی از بیماری‌های دیگر، اجرای مستقیم CRISPR در بدن بیمار چالش‌هایی دارد. برای مثال، در یکی از آزمایشات بالینی اخیر، تزریق مستقیم CRISPR به بدن بیمار مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) باعث یک واکنش ایمنی مرگبار شد.
گونزالس-فرناندز توضیح می‌دهد:
"چالش اینجاست که چگونه می‌توانیم این روش درمانی را ایمن‌تر کنیم؟ پاسخ من استفاده از بیومتریال‌ها است. آن‌ها می‌توانند مسیر را برای روش‌های درمانی موضعی‌تر و کم‌خطرتر هموار کنند."
بیومتریال‌ها: راهی برای ایمن‌تر کردن ژن‌درمانی
بیومتریال‌ها نوعی مواد زیستی هستند که می‌توانند به تحویل دقیق‌تر CRISPR به سلول‌های بیمار کمک کنند. به‌جای استفاده از ویروس‌ها برای انتقال CRISPR، این مواد می‌توانند یک محیط ایمن‌تر برای تحویل کنترل‌شده ژن‌های اصلاح‌شده فراهم کنند. این روش می‌تواند خطرات ایمنی و واکنش‌های ایمنی ناخواسته را کاهش دهد.
"حس خوبی دارد که جامعه علمی مسیر تحقیقات آزمایشگاه من را ارزشمند می‌داند و از نوع علمی که می‌خواهم انجام دهم حمایت می‌کند."
افزایش آگاهی درباره CRISPR برای پذیرش عمومی بیشتر
آگاهی پایین عمومی یکی از موانع پذیرش فناوری CRISPR است. تحقیقات نشان داده که بسیاری از مردم به دلیل ناآگاهی از این فناوری، نسبت به آن ترس و نگرانی دارند.
برنامه "CRISPR در یک جعبه" برای دانش‌آموزان
گونزالس-فرناندز یک برنامه آموزشی به نام "CRISPR در یک جعبه" طراحی کرده است که دانش‌آموزان دبیرستانی را با اصول ویرایش ژن آشنا می‌کند. این برنامه شامل آزمایش‌های عملی ساده برای نشان دادن نحوه ویرایش ژن در باکتری‌ها است. هدف این پروژه، رفع ابهامات درباره CRISPR و ایجاد کنجکاوی در دانش‌آموزان است.
توضیح CRISPR از طریق یوتیوب
او همچنین یک کانال یوتیوب دارد که در آن مفاهیم مهندسی ژنتیک و فیزیولوژی انسان را به زبان ساده توضیح می‌دهد. به‌عنوان بخشی از پروژه جدید، او از این کانال برای آگاهی‌بخشی درباره ویرایش ژن و ایمن‌سازی CRISPR استفاده خواهد کرد.
"تحقیقات نشان داده که مردم به‌طور ذاتی مخالف CRISPR نیستند، بلکه به دلیل ناآگاهی از آن می‌ترسند. اگر بتوانیم اطلاعات بهتری ارائه دهیم و نشان دهیم که چگونه این فناوری را ایمن‌تر و کارآمدتر می‌کنیم، در نهایت پذیرش آن افزایش خواهد یافت."
نتیجه‌گیری
تأیید اولین درمان CRISPR برای کم‌خونی داسی‌شکل یک گام مهم در ژن‌درمانی است.
بیومتریال‌ها می‌توانند به ایمن‌تر شدن ویرایش ژن کمک کنند و خطرات ایمنی روش‌های موجود را کاهش دهند.
برنامه‌های آموزشی و اطلاع‌رسانی می‌توانند به پذیرش عمومی CRISPR کمک کنند.
آیا ژن‌درمانی با CRISPR می‌تواند در آینده برای بیماری‌های بیشتر استفاده شود؟ نظر خود را در بخش دیدگاه‌ها بنویسید!
