کارآزمایی بالینی فاز I/II ژن‌درمانی ZS801 در تیانجین چین
نویسنده: نیشانت میتال (PhD)
ترجمه و ویرایش برای Bioocus.ir
کلمات کلیدی: هموفیلی B، درمان هموفیلی B در چین، درمان ژنی هموفیلی B، ZS801، درمان جدید هموفیلی B، کارآزمایی بالینی هموفیلی، ژن‌درمانی، مرکز هماتولوژی چین، گردشگری سلامت، درمان قطعی هموفیلی
نوآوری بزرگ در درمان هموفیلی B | کارآزمایی ZS801 در چین آغاز شد
هموفیلی B یکی از بیماری‌های ژنتیکی نادر و دشوار است که در اثر کمبود فاکتور انعقادی IX (FIX) بروز می‌کند و باعث خونریزی‌های مکرر و تهدیدکننده حیات می‌شود.
بیماران مبتلا به هموفیلی B مجبور به دریافت تزریق‌های منظم و مادام‌العمر فاکتور IX هستند تا خطر خونریزی را کنترل کنند.
اکنون در چین، یک درمان ژنی پیشرفته به نام ZS801 در مرحله کارآزمایی قرار گرفته که امید تازه‌ای برای درمان قطعی این بیماری فراهم می‌کند. این درمان می‌تواند با یک تزریق ساده، ژن سالم فاکتور IX را به کبد منتقل کند تا بدن به طور طبیعی این فاکتور را تولید نماید.
این پروژه در انستیتوی هماتولوژی و بیمارستان بیماری‌های خونی تیانجین، چین، با همکاری پژوهشگران برجسته در حال اجرا است.
اهداف درمان ژنی ZS801
کارآزمایی ZS801 با هدف کاهش یا حذف کامل نیاز بیماران به تزریق‌های منظم فاکتور IX انجام می‌شود.
اهداف کلیدی مطالعه عبارتند از:
✅ ارزیابی ایمنی درمان و شناسایی عوارض جانبی
✅ اندازه‌گیری سطح فعالیت فاکتور IX و میزان پاسخ به درمان
✅ پایش ریزش وکتور ژنی در مایعات بدن
✅ بررسی میزان کاهش خونریزی‌های سالیانه
✅ ارزیابی کاهش مصرف محصولات FIX در بیماران
طراحی مطالعه | فاز I/II کارآزمایی درمان ژنی هموفیلی B در چین
نوع مطالعه: مداخله‌ای (Gene Therapy)
فاز: I/II (افزایش دوز و گسترش مطالعه)
مدل: تک‌گروهی، بدون پنهان‌سازی (Open Label)
تعداد بیماران: حدود 21 نفر
دوزهای آزمایشی:
۲×۱۰¹² وکتور ژنی/کیلوگرم
۵×۱۰¹² وکتور ژنی/کیلوگرم
۱×۱۰¹³ وکتور ژنی/کیلوگرم
زمان‌بندی:
شروع مطالعه: فوریه 2022
تکمیل اولیه پیش‌بینی‌شده: دسامبر 2025
تکمیل نهایی مطالعه: دسامبر 2028
شرایط شرکت در مطالعه | چه بیمارانی می‌توانند شرکت کنند؟
واجدین شرایط:
✅ مردان ≥۱۸ سال
✅ سطح فعالیت FIX ≤ ۲٪
✅ ≥۱۰۰ روز سابقه تزریق محصولات FIX
✅ ≥۳ خونریزی در سال گذشته یا آرتروپاتی هموفیلی
موارد عدم پذیرش:
❌ وجود مهارکننده‌های FIX
❌ بیماری کبد، هپاتیت فعال، HIV مثبت
❌ سابقه درمان ژنی قبلی
❌ سایر بیماری‌های مزمن کنترل‌نشده یا اختلالات روانی
محل برگزاری کارآزمایی و اطلاعات تماس
???? بیمارستان بیماری‌های خونی و انستیتوی هماتولوژی، تیانجین، چین
???? ایمیل: info@cartcelltherapy.ir
آینده درمان هموفیلی B با ژن‌درمانی ZS801
ZS801 می‌تواند رویکرد درمان هموفیلی B را متحول کند و وابستگی به تزریق‌های مادام‌العمر را کاهش دهد.
اگر این درمان در کارآزمایی موفق باشد، بیماران می‌توانند با یک تزریق ساده، زندگی عادی و بدون نگرانی از خونریزی‌های ناگهانی داشته باشند.
در حال حاضر این مطالعه در حال جذب بیماران واجد شرایط است.
اگر شما یا یکی از عزیزانتان مبتلا به هموفیلی B هستید، می‌توانید از این فرصت نوین درمانی بهره‌مند شوید. برای کسب اطلاعات بیشتر یا ثبت‌نام، با مرکز تماس بگیرید.
