ادامه مطلب
Hemo-cel: یک درمان ژنتیکی انقلابی برای بیماری سلول داسی شکل و تالاسمی
"کشف کنید چگونه Hemo-cel، یک درمان ژنتیکی پیشرفته، می‌تواند بیماری سلول داسی شکل و تالاسمی را درمان کند و نیاز به انتقال خون را از بین ببرد."
ژن درمانی برای کم خونی سلول داسی شکل
ژن درمانی برای کم خونی داسی شکل با هدف قرار دادن علت اصلی بیماری راه حلی امیدوارکننده ارائه می دهد. این درمان نوآورانه شامل اصلاح کد ژنتیکی بیمار برای اصلاح ژن معیوب هموگلوبین مسئول این بیماری است. هدف ژن درمانی با معرفی ژن‌های عملکردی یا ویرایش ژن‌های موجود، تولید گلبول‌های قرمز سالم است که به طور بالقوه درمانی طولانی‌مدت و بهبود کیفیت زندگی بیماران را فراهم می‌کند. …
ادامه مطلب
ژن درمانی برای تالاسمی
ژن درمانی برای تالاسمی یک درمان پیشگامانه است که ریشه های ژنتیکی این بیماری را هدف قرار می دهد. هدف ژن درمانی با معرفی نسخه های عملکردی ژن بتاگلوبین به سلول های بنیادی بیمار، اصلاح نقص ژنتیکی زمینه ای است. این رویکرد نوآورانه نتایج امیدوارکننده‌ای را نشان داده است و یک درمان بالقوه و بهبود کیفیت زندگی را برای بیماران مبتلا به تالاسمی، یک اختلال خونی …
ادامه مطلب
اولین ژن درمانی برای کودکان مبتلا به لوکودیستروفی متاکروماتیک توسط FDA تایید شده است.
تاییدیه FDA سازمان غذا و داروی ایالات متحده مجوز Lenmeldy (atidarsagene autotemcel) را صادر کرده است. FDA این ژن درمانی را به عنوان اولین در نوع خود برای درمان کودکان مبتلا به لوکودیستروفی متاکروماتیک متاکروماتیک زودرس نوجوانی پیش علامتی، زودرس نوجوانی پیش علامتی، یا لوکودیستروفی متاکروماتیک زودرس نوجوانی با علائم اولیه تایید کرده است. لوکودیستروفی متاکروماتیک (MLD) لوکودیستروفی متاکروماتیک یک اختلال ارثی ناشایع و …
ادامه مطلب
ژن درمانی
ژن درمانی بدون شک یکی از اساسی ترین پیشرفت ها در پزشکی مدرن است. این تکنیکی برای تغییر ژن‌های درون سلول‌های فرد است که به درمان یا پیشگیری از بیماری‌ها کمک می‌کند. به عبارت دیگر، ژن درمانی فرصتی را برای یافتن درمان برای بیماری های خاصی که تا همین اواخر تصور می شد غیرقابل درمان هستند، فراهم می کند. با درک بهتر از ژنتیک و …
ادامه مطلب
